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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

“裁员潮”横扫美国科技行业（环球热点）******

　　一段时间以来，“裁员潮”持续席卷美国硅谷，不少科技企业近期都宣布将执行裁员计划。专家指出，“裁员潮”反映了虚拟经济过度扩张后的收缩趋势，同时暴露了美国高通胀和利率飙升对企业收益造成的冲击。未来，随着科技革命演进、美国政府“筑墙”“断链”及强势推行产业回流政策等，美国科技行业还将持续受到影响。

　　众多企业遇寒潮

　　2023年伊始，美国科技界接连传出企业裁员消息。

　　据《华尔街日报》报道，电子商务巨头亚马逊1月4日宣布将裁员逾1.8万人，超过此前公布的裁员方案。这是美国科技行业近来规模最大的一次裁员动作。“亚马逊生鲜”“亚马逊无人超市”等零售和人力资源板块受裁员影响最大。

　　同一天，商业软件龙头Salesforce也宣布一项成本削减计划，包括裁减10%的岗位，涉及约8000名员工。在线视频平台Vimeo当日也宣布了6个月内的第二轮裁员方案，涉及裁减11%的员工。

　　另据《福布斯》杂志网站报道，1月5日，时尚电商Stitch Fix宣布将裁减约20%的正式员工。1月9日，人工智能初创公司Scale AI宣布将裁员20%。

　　在此之前，多家美国科技巨头与初创企业已公布大规模裁员计划。2022年11月，社交媒体平台脸书的母公司Meta宣布将裁员1.1万人，约占其员工总数的13%。《经济学人》杂志网站称，这是Meta成立以来的首次大规模裁员。Meta首席执行官扎克伯格表示，公司同时将减少招聘人数，除极个别岗位外，招聘冻结期延长至2023年第一季度。与Meta几乎同时，社交媒体公司Snap也表示将裁员20%，同时搁置了其无人机项目。

　　《华尔街日报》引用调查平台layoff.fyi统计称，2022年初以来，美国1000多家科技企业共裁员超过15万人，是2021年的10倍。

　　寒潮也席卷了科技股价。2022年全年，以科技股为主的纳斯达克指数累计暴跌33.1%。2023年则延续了这一态势，纳斯达克指数继续落后于标准普尔500指数和道琼斯指数。Meta、亚马逊、苹果、奈飞、特斯拉等科技股多数下跌。

　　“裁员增加、股价下跌、市值缩水，美国大型科技公司又度过了艰难的一周。”《卫报》日前报道称。

　　过度扩张引调整

　　关于裁员潮出现的原因，科技企业普遍指向前期过度扩张和宏观经济形势。

　　亚马逊公司首席执行官安迪·贾西日前在一封公开信中表示，“由于经济形势不稳定且过去几年招聘速度太快，我们不得不继续裁员。”《卫报》报道称，2020年3月，亚马逊的全球员工数约为62.8万人。而疫情期间受线上业务驱动，亚马逊员工激增至150万人。

　　Salesforce联席首席执行官马克·贝尼奥夫也在致员工的信中表示，疫情初期，公司收入激增，导致过度招聘，而现在公司正面临经济下行，客户的采购决策变得更加谨慎。

　　中国现代国际关系研究院研究员陈凤英对本报记者表示，疫情期间，美国虚拟经济过度膨胀，导致人员大量扩招、企业效率下降。后疫情时代，市场“由虚向实”作出调整，线下生产、生活开始恢复，虚拟经济开始收缩，促使科技公司进行结构性转型。

　　与此同时，美国通胀高企、美联储激进加息，导致企业融资借贷成本急剧上升，压缩了企业投资和效益空间。消费者科技支出减少、数字广告前景黯淡，也促使企业通过裁员、冻结招聘等方式削减开支。

　　中国现代国际关系研究院美国所副研究员孙立鹏接受本报记者采访时表示，当前，美国企业、机构及个人对美国宏观经济预期普遍不佳。不少国际机构下调美国经济增速预测。在经济预期走弱的大背景下，科技等经济敏感型行业可能会采取预先防范和止损措施，进行结构性裁员及业务调整。

　　科技创新转型的需求，也进一步驱动美国科技企业人员结构调整。陈凤英表示，互联网经过数十年高速发展，已经出现增长放缓、创新乏力现象。美国许多互联网企业遭遇发展瓶颈，迫切需要技术创新来寻找新的增长点。Meta公司开拓元宇宙业务、马斯克的Neuralink公司开发脑机技术等均代表了这一趋势。而在企业调整业务部门的过程中，裁员必然会成为选项之一。

　　长期变化需观察

　　科技行业一直被视为拉动美国经济的“马车”之一，而“裁员潮”的出现，令不少舆论对美国宏观经济危机产生担忧。

　　“‘裁员潮’令人联想到本世纪初的互联网泡沫。”路透社报道称，2000年到2003年期间，廉价资金、高投资者预期和充裕现金流催生了科技行业巨大泡沫。如今，“危险可能再次出现。”

　　“裁员潮”是否指向美国经济衰退？受访专家表示，目前作出这样的判断或许为时尚早。

　　中国外汇投资研究院独立经济学家谭雅玲对本报记者表示，2022年12月美国失业率降低0.2个百分点至3.5%，维持在历史低位。科技行业“裁员潮”更多反映了企业对劳动力情况进行的局部数量性调整，是企业优化就业人员技能、提升专业化程度的体现。

　　“从2008年华尔街金融风暴至今，美国经济增长率有高有低，但美国经济总规模却在扩大，这是美联储调整货币政策的重要背景与逻辑。在关注美国经济波动性的同时，也要关注经济现实全貌。”谭雅玲说。

　　“目前，美国互联网裁员并没有影响到美国就业指标，裁员潮更多是虚拟经济膨胀过度后的收缩。预计美国科技股板块的调整将会持续。具体美国科技行业走势如何，还要观察美国货币政策调整、通胀的抑制情况及美国2023年上半年经济走势。”陈凤英说。

　　但“裁员潮”对美国乃至全球科技产业而言并非没有隐忧。

　　孙立鹏指出，美联储加息对企业投资和扩张的抑制作用已经逐步显现。在全球供应链仍然面临多重挑战的背景下，美国政府执意推进产业链回流、打造“小院高墙”、针对中国科技等行业进行打压、强化对外投资审查等，“回火效应”会对美国科技企业的海外投资布局、出口及经营情况造成持久影响。

　　“美国政府近年来强化产业回流政策，出台《两党基础设施建设法案》《芯片与科学法案》《通胀削减法案》及《国家先进制造业战略》等，通过大规模补贴帮助本国科技产业获取竞争优势，这将给科技变革及全球科技产业带来怎样的变化，还需要密切观察。”陈凤英说。林子涵

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）